近日，美国化学会志（JACS：Journal of the American Chemical Society）发表了美国美国罗切斯特大学医学中心Benjamin Miller博士研究小组的文章。该研究小组在实验室发现了一系列很有潜力治愈肌肉萎缩症的新化合物。

据研究发现，有毒RNA链是导致绝大多数肌肉萎缩症的根源，有毒RNA链通过吸附在MBNL1蛋白质上，阻止它在人体中应尽的功能，最终导致肌肉病症。Miller小组研究的小分子化合物能阻止这些有有毒RNA链，使MBNL1不受约束，从而达到治疗肌肉萎缩症的效果。

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